Inczeffy Patika

és magán szakorvosi rendelő

2131 Göd, Pesti út 86.

Telefon: +36 27 336 150
E-mail: kalabe@inczeffypatika.hu
Nyitva tartás:
Hétfő - Péntek: 7:30 - 19:00
Szombat: 7:30 - 13:00

Az EU jóváhagyta a Duvyzat-ot a Duchenne-féle izomdisztrófia kezelésére

Érdekességek2025. augusztus 02.

Az olasz gyógyszeripari vállalat, az Italfarmaco S.p.A. 2025. június 16-án bejelentette, hogy az Európai Bizottság (EC) feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat (givinostat) számára, amely egy új hiszton-deacetiláz (HDAC) gátló. A gyógyszer engedélyezett a Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) kezelésére 6 éves vagy idősebb járóképes betegeknél, az alapul szolgáló genetikai mutációtól függetlenül, kortikoszteroidokkal együtt alkalmazva. A Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD) egy ritka, progresszív neuromuszkuláris betegség, amelyet a DMD gén mutációi okoznak.


Az EC döntése az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) Emberi Felhasználásra Szánt Gyógyszerkészítmények Bizottságának (CHMP) 2025. április 25-i pozitív véleményét követi. A jóváhagyás mind a 27 EU-tagállamra, valamint Izlandra, Liechtensteinre és Norvégiára vonatkozik. Az Italfarmaco most szorosan együttműködik a nemzeti hatóságokkal és forgalmazó partnerekkel, hogy elősegítse a Duvyzat időben történő hozzáférhetőségét az EU-ban.

„Az Európában DMD-vel élő emberek régóta vártak új terápiás lehetőségekre, amelyek megváltoztathatják ennek a pusztító betegségnek a lefolyását. Eddig korlátozott számú jóváhagyott kezelés állt rendelkezésre, amely a DMD alapvető patológiáját kezeli. A Duvyzat jóváhagyásával ez megváltozik: lassítja a betegség progresszióját és megőrzi az izomfunkciót – a génmutációtól függetlenül – a betegség mechanizmusainak célzásával” – mondta Paolo Bettica, MD, PhD, az Italfarmaco Group orvosi igazgatója. „Elkötelezettek vagyunk amellett, hogy szorosan együttműködjünk az egészségügyi hatóságokkal és a DMD közösséggel, hogy Európa-szerte biztosítsuk ennek a fontos új kezelésnek az időben történő hozzáférhetőségét.”

„Az EC Duvyzat jóváhagyása elismerése terápiás potenciáljának és bizonyítéka az Italfarmaco tudományos kiválóságának és a ritka betegségek terén tanúsított innovációs elkötelezettségének” – mondta Dr. Francesco De Santis, az Italfarmaco Holding elnöke és az Italfarmaco Group igazgatótanácsának elnöke. „Ez a mérföldkő azt jelenti, hogy a DMD-vel élő betegek széles köre hozzáférhet egy új kezeléshez. Az Italfarmaco számára ez az eredmény megerősíti azon törekvésünket, hogy olyan terápiákat fejlesszünk, amelyek jelentős változást hozhatnak az emberek életében.”

A jóváhagyás az EPIDYS 3. fázisú pozitív eredményein alapul, amely egy multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebokontrollos vizsgálat volt (NCT02851797). Az EPIDYS vizsgálatban összesen 179 járóképes, hat éves vagy idősebb fiú kapott Duvyzat-ot naponta kétszer vagy placebót, kortikoszteroid kezelés mellett. Az EPIDYS vizsgálat elérte elsődleges végpontját, statisztikailag szignifikáns és klinikailag jelentős különbséget mutatva a négy lépcsős mászási értékelés teljesítéséhez szükséges időben.

A Duvyzat kedvező eredményeket mutatott a kulcsfontosságú másodlagos végpontokban is, beleértve a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) értékelést és a zsírinfiltráció mágneses rezonancia képalkotással történő értékelését. Konkrétan, a Duvyzat kezelés 40%-kal kisebb csökkenéssel járt együtt az NSAA elemek kumulatív veszteségében, ami jelzi a Duvyzat potenciálját a betegség progressziójának késleltetésére az érintett egyéneknél. A Duvyzatesetében megfigyelt legtöbb mellékhatás enyhe vagy közepes súlyosságú volt. A vizsgálat eredményeit 2024 márciusában publikálták a The Lancet Neurology folyóiratban.1 A folyamatban lévő EPIDYS kiterjesztési vizsgálat hosszú távú adatait természetes kórtörténeti kohorszokkal hasonlították össze hajlamossági pontszám illesztéssel, amely kimutatta, hogy a járóképesség elvesztésének medián életkora 18,1 év volt a Duvyzat csoportban, szemben a kontrollcsoport 15,2 évével.2

Az EC feltételes forgalomba hozatali engedélyt adott a Duvyzat számára az EU-ban. A jóváhagyás elérhetővé teszi a Duvyzat-ot 6 éves vagy idősebb járóképes DMD betegek számára, miközben az Italfarmaco további klinikai vizsgálatokat végez, amelyek célja terápiás előnyének további megerősítése és jellemzése. Az EU-n kívül a Duvyzat 2024 márciusában megkapta az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatal (FDA) jóváhagyását 6 éves vagy idősebb DMD betegek kezelésére. Az Egyesült Királyságban a Duvyzat megkapta a Gyógyszerek és Egészségügyi Termékek Szabályozó Ügynöksége (MHRA) jóváhagyását 6 éves vagy idősebb járóképes betegek számára, és feltételes forgalomba hozatali engedélyt kapott nem járóképes betegek számára.


forrás: Patika Magazin
hírek, aktualitások

Az előrelátás – Gyerekkorban előzhető meg az időskori csontritkulás

2026. augusztus 17.

Bár sokan azt hiszik, hogy a csontritkulás időskori probléma, ez valójában a gyermekkorból eredeztethető.

A kalcium bevitele szempontjából az első 25 év a meghatározó, mert a csontállomány addigra fejlődik ki, utána már csak veszít ásványi anyag tartalmából. A kalcium beépülését a D-vitamin és a mozgás segíti elő – mondja Szabó András, a II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika igazgatója.

A csontozat erősségét alapvetően az öröklött (genetikai) hajlam határozza meg, de befolyásolhatják a környezeti hatások, a táplálkozás, vagy valamilyen tartós betegség. Ha a kalciumbevitel alacsony gyermekkorban, tehát még a növekedési fázisban, akkor a csont nem képes a maximális tömegét elérni. Így 25 éves kor után már csak csökkenni fog a csont tömege, az pedig nem mindegy, hogy 45 vagy 65 éves korban éri el a csont a töréshatárt. Különösen a nőknél fontos, hogy honnan indul el a csökkenés a menopauza után. Ha gyerekkorban odafigyelnek, akár 5–10 évet lehet nyerni időskorra, és súlyos combnyak- vagy csigolyatörést lehet elkerülni. Magyarországon csaknem egymillió embert érint az időskori csontritkulás.

Folyton ideges és mindenen stresszel? – A pajzsmirigyével is lehet gondja

2026. augusztus 16.

Mindenki életében vannak olyan periódusok, amikor összecsapnak a feje fölött a hullámok, és az átlagosnál feszültebb és ingerlékenyebb. Ha azonban ez az állapot nem múlik, sokan pszichológushoz vagy pszichiáterhez fordulnak, ám meglehet, hogy a pajzsmirigy túlműködése okozza a panaszt. Hogy milyen vizsgálatokat szükséges ekkor elvégeztetni, és hogy mit kell tenni, ha bebizonyosodik a betegség, arról dr. Békési Gábort, a Budai Endokrinközpont pajzsmirigy specialistáját kérdeztük.

Karácsony előtti hajrá, vagy pajzsmirigyzavar?

A karácsony előtti hetekben sokan túlpörögnek, rohannak, szeretnék minél jobban megszervezni a családi ünneplést. Az idegeskedést csak fokozza az ajándékvásárlás is, hiszen decemberben az áruházak tömve vannak, a pénztároknál hosszú sorokban kell várakozni, ráadásul gyakran az ember pénztárcájának tartalma is túlságosan megcsappan.  Mindez a kelleténél több stresszel járhat, ám egy idő után általában elcsitulnak a hullámok, és békében várják az ünnepeket. Előfordulhat azonban, hogy a stressz hosszabb idő után sem múlik el. Ez főleg azokra érvényes, akik az év többi napján is feszültebbek, és többet idegeskednek. Ekkor nem árt megnézetni a TSH szintet, ami a pajzsmirigy hormontermeléséről ad felvilágosítást, ugyanis a szerv túlműködése gyakran okoz hasonló tüneteket.

Az idegesség természetes ellenszerei

2026. augusztus 16.



Az idegesség, a feszültség és a szorongás kéz a kézben járnak. Sokan idegeskednek manapság munkahelyi gondok vagy otthoni, családi problémák miatt. Azonban hosszú távon nem tartható fenn ez az állapot, valamit tennünk kell a sok stressz ellen, hiszen számos krónikus betegség kialakulását idézheti elő. Igaz, hogy valamennyi stresszre szükségünk van, hiszen ez fokozza a teljesítményünket, azonban a tartóssá váló stressz károsítja a sejteket, a szöveteket és a szerveket.

A krónikus stressz hozzájárul többek között a szívbetegség és a cukorbetegség kialakulásához, de az érrendszert is nagymértékben károsíthatja. Mit tehetünk? A cikkben néhány olyan természetes módszert sorolunk fel, amelyek segíthetnek a stressz csökkentésében.

Miért fontos a helyes táplálkozás? Az egészséges táplálékok, például a zöldségek és a gyümölcsök nagyon sok olyan tápanyagot tartalmaznak, amelyek aktívan részt vesznek az idegrendszer kiegyensúlyozott működésében. Együnk sok vitaminban és ásványi anyagban gazdag zöldséget és gyümölcsöt, hogy jobban el tudjuk viselni a napi stresszt.

Az alvást se hanyagoljuk. Hiába mondjuk, hogy nekünk a kevés alvás is elegendő, a szervezetünk másként látja. A kialvatlanság, a kevés és nem elég mély alvás is oka lehet az állandó idegességnek és feszültségnek. Próbáljunk minden este időben lefeküdni és legalább 7-8 órát aludni.